Estados Unidos aprueba terapia de genes para niños con enfermedad hereditaria

El regulador de salud de Estados Unidos aprobó una terapia genética de Orchard Therapeutics para tratar a niños con leucodistrofia metacromática, siendo el primer tratamiento aprobado para esta rara enfermedad hereditaria. 

Orchard, farmacéutica japonesa comprada por Kyowa Kirin por 477,6 millones de dólares en 2023, señaló que está aprobada para niños en ciertas etapas de la enfermedad, según la Administración de Alimentos y Medicamentos.

La aprobación fue impulsada por los datos de 37 niños que recibieron el medicamento en dos ensayos clínicos, cuyos resultados mostraron que redujo significativamente el riesgo de deterioro motor en comparación a los niños no tratados.

El regulador de Estados Unidos señaló el riesgo potencial de cáncer de sangre asociado al tratamiento, igualmente a una posible formación de coágulos de sangre o inflamación de los tejidos cerebrales.

Antes de que se comprada Orchard, se estimaba ventas por 300 millones de dólares a nivel mundial, con ingresos anuales cercanos a los 70 millones de dólares hasta 2025. La terapia fue aprobada en la Unión Europea y se vende por medio de la marca Libmeldy.

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